厚生労働省薬事・食品衛生審議会薬事分科会は3日、先天性の難病「ムコ多糖症」で最も患者が多い2型の治療薬の承認を了承した。
了承されたのは、製薬会社「ジェンザイム・ジャパン」(東京都千代田区)が今年1月末に承認申請していた「エラプレース」(一般名・イデュルスルファーゼ)。
ムコ多糖症は遺伝子異常で代謝がうまくできず、体内に「ムコ多糖」が蓄積してしまう病気。1型から7型まである(5型は欠番)。
同省によると、国内に数百人の患者がいるが、うち2型の患者は150人程度と最も多い。1、2、6型の治療薬があるが、昨年10月に1型の治療薬が承認され、今年8月には6型の治療薬が承認申請された。
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